Médicaments en accès précoce – accès compassionnel | OMEDIT Nouvelle-Aquitaine Guadeloupe

🔷 Contexte

Le 1er juillet 2021, la réforme concernant le système dérogatoire de prise en charge par le biais des autorisations temporaire d’utilisation (ATU) et des recommandations temporaires d’utilisation (RTU) est entrée en vigueur.

Cette refonte a permis d’harmoniser et simplifier les procédures devenues trop nombreuses et trop complexes tout en garantissant aux patients une continuité de prise et en assurant une soutenabilité financière au système de santé.

🔷 Définitions

Les deux dispositifs de prise en charge dérogatoire, entrés en vigueur au 1er juillet 2021, sont :

L’« accès précoce » vise les médicaments répondant à un besoin thérapeutique non couvert, susceptibles d’être innovants et pour lesquels le laboratoire s’engage à déposer une autorisation de mise sur le marché (AMM) ou une demande de remboursement de droit commun. L’autorisation d’accès précoce (AAP) a remplacé les dispositifs suivants :

ATU de cohorte (ATUc),
Post-ATU,
ATU en extension d’indication
Accès direct post-AMM.

L’« accès compassionnel » vise les médicaments non nécessairement innovants, qui ne sont initialement pas destinés à obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) mais qui répondent de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert. Dans ce dispositif, les nouveaux principes de prise en charge d’une spécialité sont :

l’autorisation d’accès compassionnel (AAC) (remplaçant les ATU nominatives). Cela correspond à la demande par un prescripteur hospitalier d’un médicament n’ayant pas l’AMM en France pour un patient nommément désigné sous réserve que l’ANSM soit en capacité de présumer d’un rapport bénéfice/risque favorable pour une maladie grave, rare ou invalidante ;
le cadre de prescription compassionnel (CPC) (remplaçant les recommandations temporaires d’utilisation (RTU)). Il correspond à un encadrement par l’ANSM d’une pratique de prescription hors AMM d’un médicament disponible en France et disposant d’une AMM pour une autre indication.

Cas particulier de l’accès compassionnel « pré-précoce » ou « très précoce » : dispositif d’ « accès compassionnel pré-précoce » : une autorisation d’accès compassionnelle sur demande d’un médecin prescripteur pour des médicaments faisant l’objet de recherches cliniques à des stades précoces peut être octroyées par l’ANSM. Le laboratoire s’engage alors à déposer une demande d’accès précoce dans un délai déterminé.

🔷 En pratique

🔷 Modalités de financement

Les médicaments bénéficiant de l’un de ces différents régimes sont pris en charge à 100% par l’assurance maladie. Les médicaments sont fournis par le laboratoire aux établissements en retour d’une indemnité maximale fixée par l’industriel (excepté dans le cas où le médicament possède un prix fixé pour une autre indication) ou à titre gracieux.

En établissement de santé, le financement est réalisé en sus du GHS, le montant remboursé aux établissements correspond au prix d’achat, toutes taxes comprises.

La prise en charge de ces spécialités est conditionnée à la transmission de l’indication pour laquelle elle est prescrite.

📌 Codage des indications thérapeutiques

Deux tableaux référentiels « accès précoce » et « accès compassionnel » sont disponibles sur le site du Ministère et actualisé mensuellement (lien vers le site du Ministère).

Ils comprennent la liste des indications, code indication et codes UCD des spécialités en accès précoce et en accès compassionnel.

A noter :

Les indications de spécialités bénéficiant d’une ancienne RTU, anciennement présentes dans référentiel des indications des spécialités prises en charge sur la liste en sus, sont basculés dans le référentiel « Accès compassionnel ».

L’ATIH met à disposition sur son site internet un fichier regroupant toutes les informations (codes UCD et codes indication) nécessaire à la facturation des médicaments concernés (lien vers le site de l’ATIH).

📌 Transmission des indications sur le PMSI (établissements MCO et HAD)

La transmission dans le PMSI du code indication par les établissements de santé lors de l’utilisation d’un médicament est requise aux fins de facturations.

🔺Médicaments administrés en établissement de santé public/ESPIC (ex-DG)

Transmission via le FICHCOMP-AP-AC (ex fichier FICHCOMP-ATU).

🔺Médicaments administrés en établissement de santé privés (ex-OQN)

Transmission via le fichier de résumé standard de facturation (RSF-H)

🔺Médicaments administrés en rétrocession hospitalière (ex-DG ou Ex-OQN)

Transmission via le RSF des actes et consultations externes (RSF-ACE)

Pour permettre la transmission de l’indication à la PUI réalisant la dispensation en rétrocession, le prescripteur pourra compléter la fiche (ci joint) et la joindre à l’ordonnance du patient. Les établissements de santé restent libres de mettre en place une organisation alternative permettant la transmission de l’indication du prescripteur à la PUI réalisant la dispensation en rétrocession.

📌 Continuité de traitement suite à la fin d’une Autorisation d’Accès Précoce

La prise en charge en accès précoce d’une spécialité, pour une indication particulière, implique que le laboratoire exploitant doive assurer pendant un an la continuité des traitements initiés (article L. 162-16-5-4 du Code de la sécurité sociale), à compter de la date d’arrêt de la prise en charge en accès précoce avec :

3 mois de prise en charge par l’Assurance Maladie ;
Puis 9 mois où le laboratoire peut décider de fournir la spécialité à titre gracieux.

En l’absence de passage dans le droit commun, les informations concernant la continuité de traitement par le laboratoire exploitant (fourniture à titre gracieux ou non), à la suite des 3 mois de prise en charge par l’Assurance Maladie, sont disponibles sur le référentiel du ministère. Les notes d’informations interministérielles seront réservées aux situations particulières.

Si la spécialité est inscrite sur la liste des spécialités remboursables aux assurés sociaux, alors la date d’effet (des arrêtés d’inscription, des avis relatifs au prix, des avis relatifs aux taux de participation de l’assuré lors de la dispensation de cette spécialité en ville) est différée de 15 jours par rapport à leur date de publication au Journal Officiel. Ainsi, la prise en charge au titre de l’accès précoce prend fin lorsque les arrêtés d’inscription, les avis relatifs au prix et les avis relatifs aux taux de participation entrent en vigueur, ce qui permet :

Aux PUI autorisées à vendre au public et au détail ces spécialités d’écouler les stocks éventuellement détenus ;
Et de mettre en œuvre le circuit officinal.