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ATU
Qu’est-ce qu’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU)
En France, l’utilisation exceptionnelle de spécialités pharmaceutiques ne bénéficiant pas d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique est conditionnée à l’obtention préalable d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU).
Les Autorisations Temporaires d'Utilisation (ATU) sont délivrées par l’ANSM dans les conditions suivantes :
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- les spécialités sont destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares
- il n'existe pas de traitement approprié disponible sur le marché,
- leur efficacité et leur sécurité d'emploi sont présumées en l'état des connaissances scientifiques et la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
Les différentes catégories d’autorisation temporaire d’utilisation
Il existe deux catégories d’ATU :
Les ATU dites de cohorte :
Elles sont sollicitées par le laboratoire et accordées à des médicaments dont l’efficacité et la sécurité sont fortement présumées par les résultats d’essais thérapeutiques menés en vue d’obtenir une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM).
Elles s'adressent à un groupe ou sous-groupe de patients traités et surveillés suivant des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations (PUT ).
Liste des ATU de cohorte disponible sur le site de l’ANSM : https://www.ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-temporaires-d-utilisat...(offset)/4
Les ATU dites nominatives :
Elles sont demandées par le médecin prescripteur au bénéfice d’un patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale. Elles sont accordées si l’efficacité et la sécurité des médicaments sont présumées en l’état des connaissances scientifiques.
Elles sont délivrées à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur dès lors que le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour ce patient. Leur prescription doit s'appuyer sur le référentiel
Faire une demande d’autorisation temporaire d’utilisation
ATU nominative
L’ANSM met en place un système de téléservice pour le traitement des ATU nominatives : e-SATURNE
Cette application est accessible à tous les professionnels de santé (médecins, pharmaciens, internes en médecine). Depuis le 1er septembre 2019, toutes les demandes d'ATUn doivent être transmises via e-Saturne.
Les modalités de télétransmission des demandes d’ATU nominatives via e-saturne sont disponibles sur le site de l’ANSM (https://www.ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-temporaires-d-utilisation-ATU/e-saturne-demande-d-ATU-nominative/(offset)/1) et sont reprises dans la Note d’information N°DGOS/PF4/2019/31 du 7 février 2019 relative à la dématérialisation des demandes d’autorisation temporaire d’utilisation.
ATU de cohorte
Les formulaires de demande et de renouvellement d'ATU de cohorte sont disponibles sur le site de l'ANSM. (https://www.ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-temporaires-d-utilisation-ATU/Faire-une-demande-d-autorisation-temporaire-d-utilisation/(offset)/3)
Le financement des médicaments sous autorisation temporaire d’utilisation
Les médicaments bénéficiant d’une ATU sont pris en charge à 100% par l’assurance maladie. Ils sont fournis à l’établissement de santé par le laboratoire titulaire des droits d’exploitation, à titre gracieux ou moyennant une indemnité dont le montant est librement fixé par le laboratoire.
Depuis le 1er Janvier 2017 (loi de financement de la sécurité sociale de 2017), le financement des ATU se fait en sus du GHS, au fil de l’eau. Le montant remboursé est le prix d’achat indiqué par l’établissement, toutes taxes comprises.
Pour cela, les établissements publics et la majorité des établissements privés participant au service public hospitalier, doivent déclarer l’ensemble des prescriptions des médicaments sous ATU administrés à l’hôpital à travers l’outil FICHCOMP du PMSI, grâce au codage de ces derniers par Unité Commune de Dispensation (code UCD).
La liste les codes UCD des ATU autorisées par l’ANSM est disponible et mise à jour sur le site du Ministère des solidarités et de la santé : https://solidarites-sante.gouv.fr/soins-et-maladies/medicaments/professionnels-de-sante/autorisation-de-mise-sur-le-marche/article/autorisations-temporaires-d-utilisation-atu
Pour les établissements privés à but lucratif ou non lucratif mais ne participant pas au service public hospitalier, le financement est effectif après facturation à la CNAMTS via le bordereau S.34.04.
Concernant les médicaments sous ATU rétrocédés, le taux de remboursement est aussi de 100%. Le prix facturé tient compte de la TVA applicable (2,1%) et de la marge forfaitaire par ligne de prescription.
Point sur le codage des indications des médicaments sous ATU ou post ATU via le FICHCOMP du PMSI
A l’instar du dispositif de codage des indications des médicaments inscrits sur la liste en sus sur le PMSI effectif depuis mars 2018, un dispositif de codage des indications des médicaments sous ATU et post-ATU est mis en œuvre en 2019 pour les établissements de santé MCO et HAD, en lien avec leur valorisation.
Les modalités de mise en œuvre de ce dispositif sont précisées dans la note d’information interministérielle N° DGOS/PF4/DSS/1C/2019/73 du 02 avril 2019 relative à la mise en œuvre du codage de l’indication dans laquelle un médicament bénéficiant d’une prise en charge au titre d’une autorisation temporaire d’utilisation ou du dispositif « post-ATU » est prescrit.
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- Intra-hospitalier : le renseignement du code indication est rendu possible à compter du 1er mars 2019 et sera requis à compter du 1er septembre 2019 pour permettre la valorisation des médicaments
- Rétrocession : le renseignement de ce nouveau champ est rendu possible à compter du 1er mars 2019 et sera nécessaire à compter du 1er janvier 2020 pour la valorisation des médicaments
Les deux tables listant, pour chaque code UCD concerné, les codes indication des médicaments sous ATU et post-ATU sont publiées sur le site internet du Ministère des Solidarités et de la Santé à l’adresse suivante : https://solidarites-sante.gouv.fr/soins-et-maladies/medicaments/professionnels-de-sante/autorisation-de-mise-sur-le-marche/article/autorisations-temporaires-d-utilisation-atu
Elles sont mises à jour mensuellement à la fin de chaque mois.
Arrêt de la prise en charge de certains médicaments au titre d’une autorisation temporaire d’utilisation
L’article 97 de la loi de financement de la sécurité sociale (LFSS) pour 2017 prévoit la possibilité de mettre fin à la prise en charge d’un médicament au titre de son ATU, par arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale, lorsque le laboratoire n’a pas déposé une demande d’AMM dans l’année suivant l’octroi de l’ATU ou qu’il n’a pas respecté ses engagements à déposer cette demande.
La date de fin de la prise en charge d’un médicament au titre d’une ATU de cohorte mentionnée dans l’arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale ainsi que la date de retrait de cette ATU par l’ANSM sont fixées de sorte à garantir aux prescripteurs un délai suffisant pour informer les patients et faire évoluer leur prise en charge.
L’arrêté indique :
- Le nom de la spécialité faisant l’objet de l’arrêt de prise en charge ;
- La ou les indication(s) thérapeutique(s) concernée(s) ;
- La date de fin de prise en charge au titre de l’ATU.
Parallèlement, l’ANSM engage la procédure de retrait de l’ATU de cohorte. Les prescripteurs sont informés du retrait de l’ATU de cohorte et de l’arrêt de la prise en charge de la spécialité à ce titre. Ainsi, ils disposent d’un délai, avant l’arrêt effectif de la prise en charge et le retrait de l’ATU, pour avertir les patients et faire évoluer leur prise en charge. Les associations de patients sont également informées du retrait de l’ATU et de l’interruption de la prise en charge.
Deux spécialités sont concernées à ce jour :
- La spécialité QIZENDAY® (Biotine) bénéficie d’une ATU de cohorte prise en charge par l’assurance maladie chez « les patients adultes, dans le traitement de la sclérose en plaques : formes progressives primaires ou secondaires (sans poussée depuis au moins 1 an) » depuis juillet 2016
- La spécialité PROHIPPUR® (Benzoate de sodium) bénéficie d’une ATU de cohorte prise en charge par l’assurance maladie depuis février 2017 dans l’indication suivante : « Traitement adjuvant dans la prise en charge au long cours :
- de l’hyperglycinémie sans cétose
- des désordres du cycle de l’urée, incluant un déficit en carbamylphosphate synthétase, ornithine transcarbamylase, argininosuccinate synthétase, arginosuccinate lyase, arginase, ou n-acetylglutamate synthase et intolérance aux protéines lysinuriques ou syndrome d’hyperornithinémie-hyperammoniémie-homocitrullinurie, en cas d’échec, d’insuffisance thérapeutique, d’intolérance ou de contre-indication aux autres traitements épurateurs d’azote.
Il est indiqué dans les troubles du cycle de l’urée de toute forme : à révélation néonatale (déficit enzymatique complet se révélant dans les 28 premiers jours de vie), ou à révélation tardive (déficit enzymatique partiel s’exprimant après le premier mois de vie) avec antécédents d'encéphalopathie hyperammoniémique ».
La date de fin de prise en charge au titre de l’ATU est fixé au 15 avril 2019.